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L’espoir de la thérapie génique pour les bébés-bulle

vendredi 10 octobre 2014

C’est un nouvel épisode, heureux, dans la grande aventure du traitement des « bébés-bulle » par thérapie génique. Un gène médicament de deuxième génération, administré à neuf nourrissons atteints de cette redoutable maladie d’origine génétique, obtient des résultats très encourageants en termes d’efficacité et rassurants en termes de toxicité. Avec un recul de seize à quarante-trois mois, sept des neuf enfants traités mènent une vie quasi normale, et leur déficit immunitaire est presque corrigé. De surcroît, le traitement n’a jusqu’ici pas induit de leucémie, une complication qui était survenue chez cinq des vingt bébés traités par la première génération de cette thérapie, dans les années 2000.

Ces données font l’objet d’une publication dans le prestigieux New England Journal of Medicine (édition du 9 octobre). L’article est signé par une cinquantaine de chercheurs, principalement américains et français, parmi lesquels les professeurs Alain Fischer, Marina Cavazzana et Salima Hacein-Bey-Abina (Institut Imagine, hôpital Necker, Paris), pionniers de cette approche thérapeutique.

Le « déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X » ou DIC-S, terme scientifique pour la maladie dite des « bébés-bulle », touche exclusivement des garçons. Environ cinq nouveaux cas apparaissent chaque année en France. Avant l’avènement de la thérapie génique, ces petits malades étaient contraints de vivre confinés dans une bulle stérile afin d’éviter toute infection. La seule...

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